4月、バリルトラミプロセート（ALZ-801）という実験的なアルツハイマー治療薬の将来は非常に暗いものに思われていた。
300人以上の50歳以上の参加者を対象にした研究のトップライン結果が発表され、遺伝的にアルツハイマー病にかかりやすい人々を調査したところ、全体的には薬を服用した人々はプラセボを服用した人々と変わらない結果となった。
しかし、9月に結果の詳細が明らかになると、記憶障害が軽度の125人のサブグループにおいて利点が見られた。
これらの参加者は、軽度認知障害と診断されており、薬の服用を始めたときには軽度の認知症ではなかった。
アルズオンサの最高医療責任者ドクター・スーザン・アブシャクラは、「非常に意味のある反応が見られました」と述べている。
ある測定法では、ALZ-801は軽度認知障害を持つ人々の認知機能の低下を52%遅らせたという。
この結果は、現在市場に出回っている2つのアルツハイマー治療薬、レカネマブおよびドナベマブと比較できる効果と思われる。
ただし、軽度認知障害のグループの参加者の数が比較的少ないため、ALZ-801の真の効果を定量化するのは難しい。
より確固たる結果は、アルツハイマーに伴う脳の萎縮の測定から得られた。
たとえば、海馬において、ALZ-801を服用した参加者はプラセボを服用した参加者よりも約18%少ない萎縮を経験した。
アブシャクラは「これは重要な違いです。海馬は記憶や思考の中心です」と語る。
これらの結果は、学術誌「Drugs」に掲載され、国立衛生研究所からの4700万ドルの助成金により支援された。
通常、このような結果では、食品医薬品局（FDA）による承認に必要な証拠には不十分と思われる。
しかし、ALZ-801はすでに市場に出ている2つの薬に対して潜在的な利点を有しているため、特別な考慮を受ける可能性がある。
これらの薬は、静脈内注射で投与されるモノクローナル抗体であり、これにはコストがかかり、患者が複数回の通院を要する。
一方、ALZ-801は自宅で服用できる1日2回の錠剤である。
また、モノクローナル抗体は、主に粘着性のアミロイドプラークを分解することによって機能する。
これに対し、アルズオンサの製品は、アミロイドタンパク質が凝集するのを防ぐことによって、プラークが形成されるのを防ぐことを目指している。
その結果、ALZ-801はモノクローナル抗体治療でよく見られる脳内の腫れや出血を引き起こさない。
より安全な治療法の提供は、APOE4という遺伝子を2つ持つ人々にとって福音となる可能性がある。
この遺伝子を持つことで、アルツハイマー病を発症するリスクが通常の約10倍に増加するからだ。
APOE4/4キャリアは人口のわずか2%を占めるにもかかわらず、病気の診断を受ける全ての人の約15%を占めている。
不幸なことに、APOE4遺伝子を持つ人々は、アルツハイマー治療のモノクローナル抗体の治療による副作用を経験する可能性も高い。
フェニックスのバナー・ヘルスのアルツハイマー研究者ジェシカ・ラングバウムは、「これらの人々は、非常に深刻な脳内の炎症のリスクが高い」と述べる。
それでも、ラングバウムはAPOE4/4遺伝子を持つ人々が現行のモノクローナル抗体で安全に治療される可能性があると考えている。
それが意味するのは、低用量から始めたり、病気の早い段階で治療を始めたりすることだ。
ALZ-801の共著者で、2つのAPOE4遺伝子を持つ科学者デビッド・ワトソンは、同じ遺伝子を持つ人々はより安全な薬を必要としていると考えている。
ワトソンは、ALZ-801がモノクローナル抗体でみられないさらなる利点を持つ可能性を指摘し、例えば、脳細胞の死に関与するタンパク質の断片のレベルを減少させる点が挙げられる。
彼は、「私たちは本当に神経細胞を生かし続けることにおいて違いを生み出しています」と語った。
18ヶ月の研究期間が終了した後もALZ-801を続けている人々からの証拠も増えていると、ワトソンは述べている。
画像の出所：npr