マサチューセッツ州ウォルサム、2025年9月4日（GLOBE NEWSWIRE） – 肺疾患患者の生活を変革することに取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業Pulmovantと、ロバント（Nasdaq: ROIV）傘下の会社は、日本の厚生労働省（MHLW）がモスリキグアットに希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与したことを発表しました。
モスリキグアットは、間質性肺疾患（PH-ILD）に関連する肺高血圧症の治療を目的に研究されている、新しい1日1回投与の吸入型可溶性グアニル酸シクラーゼ（sGC）活性化剤です。
「モスリキグアットが日本で希少疾病用医薬品指定を取得したことは、進行性で生命を脅かすPH-ILD患者が直面する重大な未充足医療ニーズの存在を裏付けています。」とPulmovantの最高経営責任者であるドリュー・フロムキンは述べています。
「MHLWがPH-ILD患者のこの課題を認識してくれたことに感謝し、モスリキグアットを次の臨床開発段階へと進める過程で、日本の規制当局との協力を楽しみにしています。」
希少疾病用医薬品指定は、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）の勧告に基づいており、優先的な相談、規制手数料の減免、承認後の最大10年間の市場独占など、重要な規制および開発インセンティブを提供します。日本のODDの詳細については、MHLWのウェブサイトをご覧ください。
モスリキグアットは、PH-ILDの治療のために設計された、他に類を見ない1日1回吸入型sGC活性化剤で、その作用メカニズムが異なります。
同薬は、高い選択性を持つ肺血管拡張効果を持ちつつ、全身的な副作用を最小限に抑えることを目指して開発されています。
現在、モスリキグアットは、PH-ILD患者約120人を対象とした、無作為化二重盲検プラセボ対照国際試験であるPHocus臨床研究（NCT06635850）で評価されています。
PHocusのデザインを示す進行中の研究のポスターは、2025年9月28日に開催される欧州呼吸器学会（ERS）国際会議で発表される予定です。
肺高血圧症（PH）および間質性肺疾患の概要
肺高血圧症（PH）は、肺の血管に高血圧がかかる進行性の障害で、心臓が肺を通して血液をポンプで押し出す際により多くのエネルギーを必要とし、呼吸困難、疲労、胸痛、めまいなどの症状を引き起こすことがあります。
世界保健機関（WHO）は、PHをその原因や症状、治療アプローチに基づいて5つのグループに分類しています。
グループ3のPHは、間質性肺疾患（ILD）などの肺疾患に起因するものであり、ILのDは呼吸困難を引き起こす肺の進行的な損傷をもたらします。
アメリカおよびヨーロッパでは、最大20万人がPH-ILDに苦しんでおり、これらの患者には、承認された治療法が限られているか、まったくないのが現状です。
モスリキグアットについての詳細
モスリキグアットは、PHスペクトル全体にわたる幅広い応用の可能性を持つ、1日1回投与の吸入型sGC活性化剤で、作用メカニズムが差別化されています。
この薬剤は、重要な酵素であるsGCをターゲットにしており、これは一酸化窒素（NO）/環状グアノシン一リン酸（cGMP）シグナル伝達経路の一部で、cGMPの生成を触媒します。
cGMPのレベルが上昇すると、血管拡張作用が促進され、炎症および細胞死の減少、血管リモデリングの逆転、抗線維化効果に寄与します。
モスリキグアットは、ヘムおよびNOに依存せずに作用するsGC活性化剤と考えられています。
モスリキグアットの第1b相ATMOS研究では、PH患者において単回投与の吸入モスリキグアットが良好に耐容され、臨床的に有意な肺血管抵抗（PVR）の平均最大低下が38％に達することが確認されており、これは肺高血圧症の試験で見られる最大の低下の一つです。
PHocus研究の詳細は、https://phocusstudy.comをご覧ください。
Pulmovantについて
Pulmovantは、肺疾患患者の生活を変革することに務める臨床段階のバイオテクノロジー企業で、ロバント（Nasdaq: ROIV）の子会社です。
Pulmovantの最初の試験的候補であるモスリキグアットは、PH-ILD患者のための新しい1日1回吸入治療オプションを提供するために設計されています。
モスリキグアットは、PH-ILDのための新しい可能性を持つ第一世代の可溶性グアニル酸シクラーゼ活性化剤であり、現在PHocusという第2相国際臨床試験で評価されています。
詳細は、https://www.pulmovant.comをご覧ください。
ロバントについて
ロバント（Nasdaq: ROIV）は、患者の生活を改善するために医薬品の開発と商業化を加速することを目指すバイオ医薬品会社です。
ロバントのパイプラインには、皮膚筋炎、非感染性ぶどう膜炎、皮膚サルコイドーシスの治療で開発中の強力な小分子TYK2およびJAK1阻害剤であるブレポシチニブや、複数のIgG介在性自己免疫疾患において開発中の完全ヒトモノクローナル抗体IMVT-1402およびバトクリマブなどが含まれています。
私たちは、これらの医薬品や技術を開発・商業化するため、柔軟な子会社、いわゆる「バント」を設立しています。
治療法以外にも、ロバントはバイオ医薬品事業に補完的な発見段階の企業や健康技術スタートアップをインキュベートしています。
詳細については、www.roivant.comをご覧ください。
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